根据英国《新科学家》杂志网站近日报道，美国波士顿Verve制药公司进行的试验取得突破性进展：单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降，且未出现严重副作用，其效果可能持续终生。
这项开创性研究招募了14名参与者，他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病，或年轻时便罹患心脏病。团队采用名为Verve-102的创新疗法，透过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单一碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成路径。这项灵感源自于2005年的一项发现，基因突变天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低，且未表现出任何健康异常。
Verve-102疗法采用与mRNA疫苗相似的递送技术：将编码基因编辑工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂质奈米颗粒中。初步试验数据显示，接受低、中、高三种剂量治疗的患者，其有害的低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降了21%、41%
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和53%。尤其是，最高剂量组的疗效可与现有PCSK9抑制剂相媲美。
团队表示，从理论上来说，细胞DNA发生不必要变化所带来的风险很小。对于遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险族群来说，Verve-102这种「一劳永逸」的基因疗法值得期待。不过，他们可能仍需数年才能完全确认其长期安全性。
