哥倫布,俄亥俄州,2025年9月2日–(美國商業資訊)–Neucore Bio公司宣布獲得美國國立衛生研究院(NIH)下屬轉化科學促進中心(NCATS)授予的35萬美元STTR I期資助,用於評估其靶向外泌體平台通過RNA療法治療1A型腓骨肌萎縮症(CMT1A)的技術可行性。
CMT1A是一種由施萬細胞(SCs)中周圍髓鞘蛋白22(PMP22)基因重複突變導致的漸進性遺傳性神經肌肉疾病。 目前尚無獲批療法能解決該基因缺陷。 儘管RNA分子在早期研究中表現出對PMP22基因的沉默效果,但病毒載體的局限性促使科研界探索非病毒替代方案。 作為細胞間通訊天然載體的工程化細胞外囊泡(eEV),因其生物相容性、穿越生物屏障能力和低免疫原性,成為靶向施萬細胞遞送遺傳物質的前沿技術。
“獲得NIH資助驗證了我們工程化外泌體平臺在靶向特定細胞領域的突破潛力。” Neucore研發總監西爾維婭·杜阿爾特-聖米格爾(Silvia Duarte-Sanmiguel)博士表示,“與俄亥俄州立大學基因治療研究所的合作至關夜色春藥網獨家資訊 夜色春藥網半價購買 夜色春藥網配送方式 夜色春藥網全部商品 夜色春藥網必買商品 夜色春藥網LINE直購 夜色春藥網折扣活動
重要,該機構在基因療法臨床轉化方面具有深厚積累。 我們的FiXE™平臺已在早期研究中展現系統性靶向施萬細胞的能力。 ”
該研究將優化eEV遞送調控PMP22過表達的微小RNA構建體,並通過施萬細胞共培養實驗驗證靶向效率。 俄亥俄州立大學生物醫學工程與神經外科副教授、Neucore科學聯合創始人納塔利婭·希古塔-卡斯托(Natalia Higuita-Castro)博士指出:「eEV作為新一代非病毒載體,能遞送大分子遺傳物質且適合慢性病長期給葯,為CMT1A治療帶來新希望。 ”
Neucore Bio是一家專注於工程化外泌體開發的初創企業,其專利平臺通過成纖維細胞程式設計和外泌體天然信號通路,研發基因藥物和皮膚抗衰產品。 公司已獲得俄亥俄州立大學外泌體技術授權,總部位於哥倫布








