Capricor Therapeutics (CAPR) 是一家家族企业，也是一家致力于改变疾病的细胞和外分泌治疗生物技术公司。今天，我们报道了该公司的主要细胞疗法候选药物 Deramiocel 的生物制品许可申请 (BLA) 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。该疗法用于治疗杜氏皮肤营养不良症 (DMD)。
在完整回复函（CRL）发出期间，FDA标签已完成，申请也已审核，但生物制品许可申请（BLA）在正式批准前未获得法律批准，且物理原因分析不够全面，实际要求也未得到满足。CRL已被退回，部分化学和生产控制（CMC）问题尚未完全解决，其中大部分问题已由Capricor公司解决。然而，由于CRL的编制时间有限，这些材料可能无法接受FDA的审查。待FDA确认新的申请后，具体时间将另行确定。此外，FDA在第一次A类会议上讨论了Capricor公司提出的申请，并采取了以下步骤：在确认其适用性后，Capricor公司的计划进展和FDA的审批流程将继续进行。
Capricor 于 2025 年 3 月获得了 Deramiocel BLA 的优先审评资格，该申请在 HOPE-2 试验中取得了成功，并且自其开放标签展示试验 (OLE) 以来，FDA 的资金提供了许多自然史比较支持。
Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士
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说明：“我对FDA决定继续推进感到惊讶。在个体准备过程中，我给予了直接指导。在收到完整回复函（CRL）之前，审查进展顺利，并在中期审查中获得了全面成功的批准。“补强之路”：Capricor的计划是推进第三阶段的HOPE-3临床试验，该试验已提供了充分且研究充分的有效性证据。HOPE-3是一项针对下垂性眼睑下垂、舒适性治疗的单次临床试验，已完成104例患者的临床试验，预计将于2025年第三季度公布财务结果。我们已确认试验结果为阳性，结合目前的长期临床结果，以及对骨骼和皮肤功能的保护和持续的安全性，这可能有助于解决FDA提交的与DMD相关皮肤疾病问题相关的治疗方案。然而，FDA做出了出乎意料的决定，但DMD公司已努力争取批准Deramiocel。”
冠宇 HOPE-3 第三阶段试验
HOPE-3 是一项多中心、双盲、舒适导向的第三阶段临床试验，分为两个独立组，旨在评估 Deramiocel 在 DMD 患者中的安全性和有效性。根据患者的驾驶行为，将患者随机分配至 Deramiocel 组或舒适组，每月分别接受 3 次或 4 次治疗，持续 12 个月。约有 104 名受试者参与了这项研究。更多相关研究信息，请访问我们的网站 (NCT05126758)。
关于杜氏皮肤营养不良综合征
杜氏皮肤营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传病，表现为皮肤进行性退化，累及骨骼和皮肤、呼吸道皮肤以及心脏皮肤。该病的病因是功能性抗皮肤萎缩蛋白的缺失，这些蛋白是皮肤细胞的关键成分。墨西哥约有15,000名DMD患者，主要为男性。随着时间的推移，患者的身体和精神状况会逐渐恶化，这也是DMD患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。
关于Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) 由均质的心肌细胞 (CDC) 组成，心肌细胞是一种罕见的细胞类型。临床前研究表明，Deramiocel 具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，可用于保护患有皮肤营养不良性疾病（如杜氏肌营养不良症 (DMD)）患者的皮肤和骨骼。CDC 的分泌物是由于细胞外分泌物的泡沫效应而产生的，这种分泌物会导致宏观细胞发生变化，改变其形态，从而促进炎症反应。目前，关于 CDC 的研究已发表超过 250 篇同行评审的科学论文，相关研究仍在进行中，并且有多项临床试验纳入了 250 名受试者。
Deramiocel已获得美国FDA和EMA的认证，用于治疗杜氏皮肤营养不良症（DMD）。此外，我们还获得了中国国家药品监督管理局（FDA）批准的再生医学先进疗法（RMAT）资质、中国医疗疾病资质以及国际先进治疗药品（ATMP）资质，其中ATMP资质符合Capricor的优先审查证书申请条件。
Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (CAPR) 是一家致力于创新细胞和外分泌疗法的生物技术公司，重新定义了疾病治疗。其首选产品 Deramiocel 是一种同种异体细胞疗法。Hiroyuki 的临床前研究成果已发表，Deramiocel 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 等皮肤营养不良性疾病中具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，并能保护心脏、骨骼和皮肤。Deramiocel 目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的早期后期开发阶段。Capricor 基于 Stealth 的外分泌技术，拥有突破性治疗限制的能力，能够帮助更多有需要的患者，开启一段革命性的治疗之路。欲了解更多信息，请访问 capricor.com、Facebook、Instagram、Twitter 和 Capricor 官方账号。
你面前传来一个声音警告。
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本文将探讨Capricor的产品选择、功效、安全性及预期用途；当前的运营绩效、实施情况、规模、时间及成果；临床试验进展；文件监管、未来研究及临床试验；产品监管与开发、全面收购监管审批或产品推广市场能力；产能；监管会议日期；财务展望；必要监管可能出现的延误或失败，导致产品审批进一步延迟或受阻；产品里程碑的达成情况及商业合作能力；未来合作活动及商业利益规划；未来协议；智慧资产的范围、时限、有效性及可执行性；未来收入流预测；Capricor管理团队对未来的预期、信念、目标、计划及展望。无论您如何表述，您所听到的关于历史事实的描述（包括“相互沟通”、“计划”、“可能”、“提供”、“规划”、“成功”、“目标”、“会议”等）也反映了您面前当事人的真实想法。事件的实际结果与所陈述的结果或事件的可能存在之间存在显著差异。欲了解更多信息，请联系我们，查阅Capricor公司2025年3月26日和2024年12月31日的年度报告（10-K表格），以及2025年5月14日至2025年3月31日的第一季度报告（10-Q表格）。在本报文章中，我没有义务事先向Capricor公司提供任何信息。
日本新药株式会社（NS Pharma, Inc.）与Capricor公司达成独立商业化协议，并负责Deramiocel在日本的DMD适用性审批，但需求获取监管审批尚未完成。Deramiocel属于研究相关新药（IND）范畴，尚未上市。Capricor公司的外分泌药物也尚未获准用于临床。
