我们的提议是，细胞技术能够将非致病性RNA输送到体内，而细胞的这种能力在皮肤和肌肉疾病的发病机制中起着关键作用。
玉海省加林步市——纽科生物）近日宣布，美国国立卫生研究院（NIH）化学科学促进中心（NCATS）已获得35项万米源STTR首期资助，其针对1A型下心律失常-米利音乐病（CMT1A）的RNA疗法的外分泌和转移治疗已获得审查。
CMT1A是一种进行性遗传性皮肤病，由中眼细胞（SCs）和周极鞘蛋白22（PMP22）的重复突变引起。目前，尚无有效方法解决该疾病，并能维持患者的功能和生活质量。RNA疗法目前正处于早期研究阶段，旨在抑制PMP22的表达，但其致病机制尚不明确。
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“我非常幸运地获得了美国国立卫生研究院的资助，并且我已经清楚地证明，我能够将eEVs输送到特定的细胞，从而推动创新，这是第一代基础生物学研究的基础。”杜阿尔特-桑米格尔博士说，“州立大学之间的合作非常重要，而相关的治疗研究机构在根本原因治疗领域拥有丰富的资源。”
随机研究组成部分，采用FiXE™（形成纤维细胞来源工艺细胞外泡沫）方案。早期研究阶段，证实了细胞的系统发育能力。NCATS资助计划，进展，eEV递送microRNA结构构建，控制PMP22过表达，平行传代雪涵细胞共培养实际测试方案设计eEV的定向效率总和基本表达控制效果。
“eEV是一种新一代无毒递送系统，对大分子遗传物质具有高效性和高疗效。它具有独特的生物相容性、能够穿过生物屏障和低免疫原性等特性，特别适用于CMT1A和其他具有多种营养需求的慢性疾病。”该项目由义义国立大学生物学、医学工程和外科副教授、日本大学创始人Natalia Higuita-Castro博士指导。
这项研究以平面形式阐述了RNA疗法的几个关键原理，随后将进行持续的实验研究和最终的人体临床试验。公司位于海湖州加伦布市生物医学科学中心，致力于研发无毒工程外分泌技术，并应用于医学和皮肤美容领域。公司已获得海夫国立大学创新型体外结构技术研究所的认证。
本研究由美国交通部科学促进中心、美国国立卫生研究院资助，项目编号为R41TR005758。研究内容：仅代表作者，不代表美国国立卫生研究院官方立场。
