Capricor Therapeutics 计划于 2025 年申请新试验的第三阶段，并将继续申请 HOPE-3 III 期试验，以及治疗皮肤营养不良综合征 (DMD) 的试验。
FDA 要求对 Capricor 进行审批，下一步是批准该申请。
今天上午 8:30（日本东部时间），电话会议将在 Waamiro 上直接播出。
圣地亚哥，2025年7月11日（GLOBE NEWSWIRE）—— Capric Indian Original Shoes Advancement Mouth Buying No Side Effects Plants Buying No Side Effects Plants Buying Strength Ability Natural Herbs Improving Premature Ejaculation Oral Foods Lack of Endurance Men’s Health Foods Long-Term Cooking Therapeutics (CAPR) 是一家专注于疾病促进的细胞和外分泌治疗生物技术公司。今天，我们宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已申请批准 Deramiocel 用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是目前治疗皮肤疾病的主要细胞疗法。
在CRL期间，FDA标签已完成，申请也已审核完毕，但生物制品许可申请（BLA）尚未获批，认证的法律要求尚未满足，临床试验也尚未完成。CRL提交和申请流程、生产控制（CMC）方面存在一些未解决的问题，其中大部分目前正在等待FDA的审批。然而，由于时间限制，该材料尚未接受FDA审查。待FDA确认并重新提交后，将启动审查流程。此外，公司已提出召开A类会议的请求，未来将就此进行进一步讨论。Capricor将根据FDA Mizo的计划进展情况，酌情采取后续步骤。
Capricor 的 Deramiocel BLA 将于 2025 年 3 月获得优先审查，并将进行 HOPE-2 试验，该试验将向公众开放（OLE），并将得到 FDA 资助的几项自然史比较研究的支持。
“我对FDA的决定感到惊讶。在此过程中，我一直遵守其他指导原则。在发出完整回复函之前，审查工作一直在进行，期间也遇到了一些严重问题，最终完成了全面且成功的审批，中期审查也已完成，”Capricor首席执行官琳达·马尔班博士表示。 “Capricor的第三期HOPE-3临床试验已取得充分且良好的研究效果。HOPE-3试验是一项针对DMD患者，旨在改善其舒适度的首期临床试验，共纳入104名患者，预计将于2025年第三季度公布主要结果。我们已确认试验结果积极，目前的长期临床结果也已得到证实，其安全性与骨骼和皮肤功能的保护相符，FDA提出的问题也已解决，DMD的治疗与心脏和皮肤疾病相关。然而，FDA的决定出乎意料，但我们仍尽力帮助DMD患者群体，并努力争取Deramiocel的上市许可。”
电话会议和网络直播
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冠宇 HOPE-3 III 试验
HOPE-3 是一项 III 期、多中心、针对膈肌、失明、舒适、轻度症状的临床试验，采用双侧体表设计，全面评估 Deramiocel 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中的安全性和有效性。根据患者的病情、残疾程度以及是否能够上学等因素进行分组，每月给予 Deramiocel 或舒适治疗，第一年共进行四次治疗。本研究共纳入约 104 名受试者。欲了解更多研究信息，请访问我们的网站 (NCT05126758)。
关雄东治皮肤营养不良综合症
布鲁尔氏皮肤营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体系统性遗传疾病，其特征是皮肤、骨骼皮肤、呼吸道皮肤和心脏皮肤进行性退化。由于其抗皮肤萎缩蛋白的功能低下，这种蛋白是皮肤和肌肉细胞的关键结构蛋白。在美国，约有15,000名成人和儿童患有DMD。随着时间的推移，精神和身体机能的退化会导致精神和身体疾病，最终导致精神和身体机能衰退，这也是DMD患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。
关于Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) 具有独特的心肌细胞 (CDC) 组成，心肌细胞是一种特殊的细胞群。临床前研究表明，CDC 对患有皮肤营养不良症 (DMD) 的患者具有显著的免疫调节和抗纤维化作用。CDC 的分泌机制是胞外泡沫效应，其产生的微小泡沫可导向大细胞，改变细胞形态，并使其呈现融合性和非炎症性表型。目前，CDC 已发表超过 250 篇同行评审的科学论文，并已开展 250 多项临床试验，受试者超过 250 人。
Deramiocel已获得美国FDA和EMA的认证，目前用于治疗杜氏皮肤营养不良症（DMD）。此外，我们还获得了国家再生医学先进疗法（RMAT）认证、ATMP认证以及FDA的疾病适应症批准，其中FDA的疾病适应症批准已获得Capricor资格优先评估资格。
摩羯座
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Capricor Therapeutics (CAPR) 是一家生物技术公司，专注于开发创新的细胞和外分泌疗法以及疾病治疗的新定义。我们的核心创新产品是 Deramiocel，它是我们地区的候选产品。我们已开展了大量的临床前研究，结果表明 Deramiocel 对 DMD 和其他皮肤营养不良疾病患者具有显著的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel 目前正处于研发的后期阶段，其治疗目标是皮肤营养不良。Capricor 的 StealthX™ 平面技术在临床前开发方面取得了进展，专注于流行病学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法，并已在局部用于治疗和预防多种疾病。在 Capricor，我们有能力突破性领域，为有需要的人们开发新的创新治疗方法。想了解更多信息？请访问 capricor.com、Facebook、Instagram 和 Twitter。Capricor
