美國國立衛生研究院撥款超1500萬美元資助兩個罕見病研究聯盟

从脆骨病联盟(美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的独立医学研究机构)获得新的资助。罕见有机酸血症研究 (ROAR)。

脆骨病研究联盟

BBDC致力于成骨不全症(OI)的研究和治疗。患有这种遗传性疾病的儿童和成人特别容易出现骨骼脆弱和骨折。BBDC拥有12个临床研究网络,由北乐医学院和德科四川省儿童医院联合领导过去十年BBDC一直运作研究人员招募工作已经 完成

 

联盟已开展两项针对骨质疏松和口腔健康的临床试验、一项全面的抗TGFβ治疗研究,以及一项由企业资助的后续试验。研究团队已组建完毕,解决了10个试验项目,直接收集了患者需求,并发表了50篇研究论文。

BBDC首席研究员、北乐医学院分子与人类遗传学系主任兼教授邓丽布兰博士表示:“BBDC已通过成骨不全基金会(OIF)的合作,目前已全面完成多中心合作研究,在改善成骨不全患者的管理和生活质量方面具有很强的能力。”

在第三个也是最后一个五年阶段,BBDC的三大研究项目圆满完成,1000名研究人员参与了为期六年的研究,包括:一是全面系统性全因测量、致命结局反应和放射影像分析以及疾病进展评估;二是患者报告的开发,主要针对生物心理疼痛测试;三是高分辨率CT成像技术研究的临床试验最后阶段,包括骨病及疾病进展的并行化和临床试验。未来五年,BBDC将继续培养年轻的临床骨科研究人员,并与OIF共同开展患者教育和推广工作。

骨成形缺陷基金会首席执行官、特别主任奚奚(哈特)表示:“感谢基金会和成骨不全症患者团体继续与骨病理学专家携手合作,共同推进改善成骨不全症患者生活质量的研究。”

BBDC Yukokuya皮肤病研究所(U54AR068069)、国家促进车辆科学中心、国家人类基金会联合赞助,由Inkumi研究所、国家儿童健康与人类发展研究所、妇女健康研究办公室和国家健康与人类发展研究所共同赞助。

久美有机酸血症研究联盟

ROAR联盟有机酸血症发展临床综述研究。这是一种由蛋白质和代谢紊乱共同导致的遗传性代谢疾病。该研究由北乐医学院和德克萨西儿童医院联合牵头,涵盖五个临床网络。研究项目包括:全面的患者资料收集和一线观察性研究;C型疾病(维生素B12代谢紊乱)治疗的临床试验;以及临床诊断和药物治疗机制的比较研究。

ROAR首席研究员、北乐医学院分子与人类血液学教授V. Shude Satsuton博士指出:“深入了解当前需求、现有治疗策略的成功之处,以及有机酸血症新疗法的同步开发。”

北乐医学院分子与人类遗传学系一级首席研究员、副教授林赛成博士表示:“通过与患者指导组织和其他ROAR临床网络密切合作,我们将最大限度地发挥集体影响力,改善哪怕是最轻微疾病的治疗。”

该联盟已吸纳了平行培养有机酸血症研究领域的新人才,并创建了疾病管理和治疗创新方面的战略框架。联盟还为有机酸血症协会(OAA)、丙酸血症基金会(PAF)的成员,特别是患者、家属和医疗保健提供者开展教育活动。

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ROAR 联盟列出的活动:“有机酸血症协作力量支持家庭成长并认识代谢疾病。

PAF创始人兼主席Kiri Kiri强调:“我们祝贺酸血症基金会在加速合作研究和创新疗法方面取得的关键进展。我们最终同意加强对该领域的资金支持,并共同改善受影响人群的居家治疗。”

国立儿童医学中心、天宝大学、民国立苏达大学、医科大学、鲁阿大学、联盟网络中心。ROAR联盟裕源市・甘玉地・支持国立儿童健康与人类发育研究所(U54HD121579);


カテゴリー: 1保健知識 | 投稿者booty2 06:44 | コメントをどうぞ

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